Logran eliminar por primera vez los genes defectuosos de un embrión humano

Un equipo internacional de científicos ha logrado por primera vez, mediante técnicas de edición genética, corregir en embriones la mutación del gen que causa miocardiopatía hipertrófica.

Es una enfermedad hereditaria que afecta a una de cada 500 personas y es la causa más común de muerte súbita en atletas. La técnica, que usa el sistema de edición genética CRISPR-Cas9, corrigió el error en la etapa más temprana del desarrollo embrionario; esto evitaría su transmisión a generaciones futuras. Los resultados se publican en Nature y sus autores aseguran haber cumplido con todas las consideraciones éticas de la Academia Nacional de Ciencias de EEUU sobre técnicas de edición genética -los experimentos con embriones se realizaron en centros de ese país. Estos se mantuvieron con vida unos pocos días y nunca se desarrollaron pensando en su implantación. Los científicos, entre ellos el español Juan Carlos Izpisúa Belmonte, aseguran que aunque se trata de resultados prometedores, estos son preliminares y es necesaria mucha más investigación para asegurar que no se produzcan efectos no deseados. Para llevar a cabo los experimentos se generaron embriones nuevos, no se utilizaron como hasta ahora embriones sobrantes de procesos de fecundación in vitro. Otra de las novedades es el momento en el que se usó CRISPR-Cas9, una técnica que permite cortar el genoma donde se quiere para después repararlo. Las usaron de dos formas, administrándolas después de la fecundación, como en anteriores trabajos, y antes, introduciéndolas a la vez que el esperma en el óvulo. No solo se repararon un alto porcentaje de células embrionarias, sino que la corrección no indujo otras mutaciones ni inestabilidad en el genoma: lograron que el 72% de los embriones portaran dos copias sanas del gen. 

Autores: Karim y Alex

Fecha: 2 de agosto de 2017

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